该报告首次显示了培莫沙肽能够有效治疗EPO诱导的纯红细胞再生障碍性贫血(PRCA)患者,且安全性良好1,为这种罕见但严重的并发症提供了一种颇具前景的创新解决方案。
研究证明了培莫沙肽在治疗EPO诱导的PRCA方面的潜力,尽管该患者的抗EPO抗体检测结果呈阴性,但其临床病程、网织红细胞计数显著减少、骨髓活检显示成红细胞减少,以及随后对EPO模拟肽的治疗反应,均一致证明了的确是EPO治疗引起的PRCA1。培莫沙肽显著改善了该患者的Hb水平和贫血症状,并且尚未发现明显的不良反应1,从而为临床治疗EPO诱导的PRCA提供了新的安全、有效且便捷的解决方案。
上海交通大学医学院附属第一人民医院肾内科主任范秋灵教授表示:
此前临床上对于EPO诱导的PRCA缺乏有效的治疗手段,无论是免疫抑制剂的使用还是输血都会给患者带来额外的安全性风险,治疗不及时还会增加心血管疾病和死亡风险。培莫沙肽是一种具有全新机制的EPO模拟肽,与天然EPO无氨基酸序列同源性,一方面,不会与EPO产生交叉免疫反应,能够避免抗EPO抗体介导的PRCA的发生;另一方面,培莫沙肽对于那些传统ESA治疗引起的PRCA还具有潜在的治疗价值,未来还需要开展多中心的临床试验,以进一步验证培莫沙肽对PRCA患者的疗效以及长期治疗的安全性。
贫血是慢性肾脏病(CKD)患者常见的并发症之一,我国非透析CKD患者中有28.5%~51.5%患有贫血。红细胞生成刺激剂(ESAs)是CKD相关贫血的标准治疗方案,在临床已广泛应用多年。然而,ESAs治疗过程中有可能会出现低反应,从而导致贫血控制不佳。引起ESAs低反应的原因有很多,例如铁缺乏、慢性炎症、透析不充分等等。此外,EPO诱导的PRCA也是导致ESAs低反应的可能原因,其表现为红细胞生成的严重不足,患者往往需要输血以维持血红蛋白(Hb)水平。虽然EPO诱导的PRCA在临床上很罕见,但却会严重威胁患者的生命2。
培莫沙肽是是一种人工合成的聚乙二醇化EPO模拟肽,与EPO具有类似的生物学活性,能够结合并激活EPO受体,从而刺激红细胞生成。由于培莫沙肽与EPO无氨基酸序列同源性,理论上不会与内源性EPO发生交叉抗原性,因此有助于避免PRCA的发生3。
翰森制药是中国领先的创新驱动型制药企业,下属豪森药业、常州恒邦药业、翰森生物医药等子公司,重点关注抗肿瘤、抗感染、中枢神经系统、代谢及自身免疫等重大疾病治疗领域,致力于通过持续创新提高人类生命质量。截至2024上半年,公司已上市7款创新药,创新产品营收占比达77.4%。公司连续多年位居全球制药企业百强、中国医药研发产品线最佳工业企业前3强,是国家重点高新技术企业、国家技术创新示范企业。公司于2019年6月在香港联交所挂牌上市(股票代码:03692.HK)。更多信息请访问:https://cn.hspharm.com/。
声明:
1、翰森制药不推荐任何未获批药品使用或未获批适应症用药。
2、本新闻稿中的医疗信息仅供信息和新闻报道使用,不用于广告目的,不要将其用于医疗保健或诊断建议。
前瞻性说明
本新闻稿旨在提供关于翰森制药集团有限公司及其附属公司(包括其子公司,统称为“翰森制药”)的信息。它不构成对翰森制药或任何投资建议的信息披露。
本新闻稿包含的信息可能包括与翰森制药业务和产品前景、计划、信念、预期和策略相关的前瞻性声明。这些声明是基于推测性假设的预测,并不保证未来的表现。它们受到诸如科学、商业、政治、经济、财务、法律因素以及竞争环境和社会条件等风险和不确定性的影响,这些因素很多都是翰森制药无法控制且难以预测的,因此实际结果可能与此处所述有显著差异,且过去的证券价格趋势不应作为未来行情的指导。因此,投资者在使用这些信息进行投资决策时应谨慎行事。“致力于”“预期”“相信”“预测”“意图”“预计”“可能”“将”“应该”“计划”“继续”“目标”“考虑”“估计”“指导”“潜在”“追求”以及于任何未来计划、行动或事件的讨论中使用的类似词语和术语,均表示前瞻性声明。
翰森制药不承诺或保证前瞻性信息的准确性、及时性或完整性,并且不承担更新或修订这些前瞻性声明的义务。无论是翰森制药还是其任何董事、员工或代理人,均不对任何证明不准确或无法实现的前瞻性声明负责,也不对因依赖本新闻稿中提供的信息而产生的任何损失或损害负责,包括但不限于直接、偶然、间接或惩罚性的损害。
本新闻稿中的所有信息均为发布之日的最新信息。翰森制药不承担因新发展、未来事件或其他情况而更新或修订这些信息的责任,除非法律要求。此外,翰森制药保留在任何时候未经通知对本新闻稿的全部或部分内容进行更改、更正或中断的权利。对于特别与上市公司有关的信息,公司鼓励投资者参考翰森制药(03692.HK)的公告和财务报告。