2025年2月10日，翰森制药集团有限公司（以下简称“翰森制药”，03692.HK）宣布，昕越®（伊奈利珠单抗注射液）用于免疫球蛋白G4相关性疾病（IgG4-RD）新适应症正式纳入国家药品监督管理局（NMPA）优先审评审批程序。
此次昕越®新适应症纳入优先审评是基于其全球关键性III期试验MITIGATE的积极结果。2024年11月，该数据已发表于《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）[1]。2024年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）已根据MITIGATE的研究数据授予伊奈利珠单抗用于IgG4相关性疾病的突破性疗法认定，目前相关监管手续正在申报中。
MITIGATE研究介绍
研究关键发现：
在52周安慰剂对照期内，与安慰剂相比，接受伊奈利珠单抗治疗的受试者IgG4-RD复发风险显著降低了87%，具有临床意义及统计学意义（风险比0.13，P<0.001）；接受伊奈利珠单抗治疗的68名受试者中有7人出现复发，而接受安慰剂治疗的67名受试者中有40人出现复发。
在安慰剂对照期间，接受治疗并经裁定委员会确定的年化复发率降低；接受伊奈利珠单抗治疗的受试者为0.10，而接受安慰剂的受试者为0.71（P<0.001）。
57.4%（39/68）接受伊奈利珠单抗治疗的受试者在第52周时达到无复发、无需治疗的完全缓解，而安慰剂组为22.4%（15/67）(P<0.001)。
58.8%（40/68）接受伊奈利珠单抗治疗的受试者在第52周时达到了无复发、无需皮质类固醇的完全缓解，而安慰剂组为22.4%（15/67）(P<0.001)。
验证伊奈利珠单抗的独特作用机制，能够快速并持续地耗竭外周B细胞的数量，从而降低疾病生物标志物的水平。
值得注意的是，89.7%（61/68）接受伊奈利珠单抗治疗的受试者在安慰剂对照期间不需要使用糖皮质激素来控制疾病，而安慰剂组的比例为37.3%（25/67）。第8周后，伊奈利珠单抗治疗组受试者的总糖皮质激素用量比安慰剂组减少了10倍。安慰剂对照期的安全性结果与伊奈利珠单抗已知的安全性特征一致。最常见的治疗相关不良事件包括COVID-19、淋巴细胞减少、尿路感染和头痛。
*MITIGATE研究是在翰森制药和其他合作伙伴的支持下进行。
*所有P值遵循《新英格兰医学杂志》报告指南；小于 0.001的值均表示为 0.001。
免疫球蛋白G4相关性疾病（IgG4-RD）是一种慢性、全身性、免疫介导的纤维炎症性疾病，可影响身体的多个器官。这是一种进展性疾病，随着时间推移可以连续或同时影响新的器官，并以缓解期和不可预测的病情复发为特征。IgG4-RD
可导致有症状或无症状的不可逆的器官损害，了解器官损害的表现对于及时诊断IgG4-RD至关重要。B细胞在 IgG4-RD
的发病机制中起核心作用。在IgG4-RD中，表达CD19（CD19+）的B细胞被认为驱动炎症和纤维化过程，并与其他参与疾病活动的免疫细胞相互作用。[2-7] IgG4-RD发病率估计为每10万人中有1-5例，但由于流行病学数据有限，IgG4-RD患者的数量难以确定。IgG4-RD的典型发病年龄在50至70岁之间，并且与许多其他免疫介导的疾病不同，IgG4-RD更容易发生在男性而不是女性身上。[8-9] 昕越®（伊奈利珠单抗）是靶向CD19
B细胞消耗性抗体。2019年5月24日，翰森制药与Viela
Bio订立许可协议，获得于中国内地、香港、澳门开发及商业化该产品的独家许可（Viela Bio于2021年被Horizon
Therapeutics收购，后者于2023年被安进收购）。伊奈利珠单抗分别于2020年、2021年和2022年分别获得美国FDA、日本厚生劳动省（MHLW）和欧洲药品管理局（EMA）上市批准。2022年3月，昕越®获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市，适用于抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者的治疗。2023年1月，昕越®首次被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，并于2024年11月成功续约。 翰森制药是中国领先的创新驱动型制药企业，重点关注抗肿瘤、抗感染、中枢神经系统、代谢及自身免疫等重大疾病治疗领域，致力于通过持续创新提高人类生命质量。公司连续多年位居全球制药企业百强、中国医药研发产品线最佳工业企业前3强，是国家重点高新技术企业、国家技术创新示范企业。公司于2019年6月在香港联交所挂牌上市（股票代码：03692.HK）。更多信息请访问：https://cn.hspharm.com/。 参考文献： [1] Inebilizumab for Treatment of IgG4-Related Disease | New England Journal of Medicine [2]Perugino,
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