近期，翰森制药自主研发的1类创新药——培莫沙肽注射液（商品名：圣罗莱®）多项最新研究于2026年美国肾脏病学会年会（ASN Kidney Week）发布，覆盖透析、非透析、药物转换、移植后贫血人群，同时揭示全新肝脏作用机制，为肾性贫血个体化治疗带来更多循证证据。
研究标题：rHuEPO/HIF-PHI经治非透析患者换用培莫沙肽可改善贫血[1]
● 方法
这项多中心、开放标签、随机试验计划纳入160例非透析依赖CKD（NDD-CKD）患者，既往使用rHuEPO或HIF-PHI≥2周，筛选时Hb≥70且<110 g/L。受试者按1:1随机接受每月一次皮下注射培莫沙肽：0.04 mg/kg（标准组）或按体重分层剂量，≤60 kg为2.0 mg，>60 kg为3.2 mg（优化组）。主要终点为24周时Hb变化。该中期分析旨在比较两种初始给药方案的早期疗效。截至数据截止，全分析集（FAS）纳入34例受试者：标准组19例，优化组15例。基线平均Hb为98.1 g/L，41.2%使用rHuEPO，58.8%使用HIF-PHI。
● 结果（转换为培莫沙肽后）：
Hb自基线显著升高，至第4周升高3.6±7.8 g/L（P<0.05），第12周达109.4 g/L（11.3±11.9 g/L；P<0.001）。
总体达到Hb≥100 g/L的累积比例在最初4周为55.9%（19/34），最初8周升至73.5%（25/34），12周内达82.4%（28/34）；而优化组分别为73.3%（11/15）、80.0%（12/15）和80.0%（12/15）。
应答率（Hb升高≥10 g/L）从第4周至第12周呈进行性上升趋势。
● 结论
这项12周中期分析表明转换为每月一次培莫沙肽可有效改善既往接受rHuEPO或HIF-PHI治疗的NDD-CKD患者的Hb水平。基于初步数据，优化后的体重分层方案显示出持续应答，支持在当前研究中对其进一步探索。
培莫沙肽给药24周累积达标率74.7%，且呈进行性增高[2]
● 方法
研究结果这项中期分析纳入已完成24周随访的75例肾性贫血透析患者（ChiCTR2400093814），平均年龄53.0岁，男性占54.7%。52.0%接受血液透析，46.7%接受腹膜透析。此外，92.0%有肾性贫血既往治疗史。平均基线Hb为89.8 g/L。
● 结果
● 结论
启动培莫沙肽与Hb进行性升高及随时间累积的靶目标达标相关，包括有肾性贫血既往治疗史的患者。尽管样本量有限，这些发现展示了启动培莫沙肽后Hb变化的时间模式。
研究揭示培莫沙肽治疗CKD贫血的新型肝脏机制[3]
● 方法
该研究用腺嘌呤诱导CKD大鼠并给予培莫沙肽，检测肾脏与肝脏病理、血液学、铁代谢及CKD-MBD指标，并行肝脏单细胞RNA测序和体内外验证。
● 结果
lCKD大鼠出现肾损伤、贫血、铁调素升高和功能性铁缺乏，给予培莫沙肽后得到缓解。
lscRNA-seq鉴定出肝细胞、LSEC和Kupffer细胞为主要细胞群体。CKD激活了巨噬细胞浸润和LSEC活化，并富集了趋化因子、MAPK和Rap1信号通路。此外，CKD显著上调了LSEC中的BMP6、肝细胞中的p-Smad1/5/8以及铁调素表达。培莫沙肽激活LSEC中的EPOR-STAT5信号，抑制LSEC活化和BMP6分泌，随后抑制Smad-hepcidin轴。
● 结论
CKD中炎性Kupffer细胞通过旁分泌激活LSEC过量分泌BMP6，诱导铁调素升高；培莫沙肽靶向LSEC抑制BMP6-Smad-hepcidin通路，从而改善铁代谢紊乱和贫血，揭示了其治疗CKD相关并发症的新型肝脏机制。
罗沙司他转换为培莫沙肽可有效维持透析CKD患者Hb水平[4]
● 方法
这项探索性研究计划入组96例基线Hb为80–120 g/L的DD-CKD患者。根据随机化前每周罗沙司他剂量，患者被分配至低剂量组（≤210 mg）或高剂量组（>210 mg且≤360 mg）。每组进一步按1:1随机接受不同培莫沙肽初始治疗剂量：低剂量组为2 mg vs. 4 mg，高剂量组为4 mg vs. 6 mg。培莫沙肽皮下注射，每4周一次，共12周，随访16周。主要终点为Hb水平从基线至第12–16周平均值的改变。截至数据截止时，24例患者纳入全分析集。基线特征均衡：平均年龄为51.6岁，男性占66.7%，87.5%的患者为CKD 5期，70.8%的患者接受血液透析，平均基线Hb水平为104.7±10.9 g/L。
● 结果
Hb水平从基线至第12–16周平均值的总体变化为0.56±13.73 g/L。低剂量组Hb水平变化为-1.64±11.25 g/L（2 mg：-7.70±7.84 g/L；4 mg：3.42±11.69 g/L；最小二乘均值[LSMEAN]差异：11.23，95% CI：-5.03至27.49，P=0.147）。高剂量组Hb水平变化为2.42±15.73 g/L（4 mg：0.31±12.41 g/L；6 mg：5.80±21.20 g/L；LSMEAN差异：5.82，95% CI：-16.85至28.49，P=0.576）。各组内不同初始剂量之间未观察到显著差异。
● 结论
本中期分析提示，从罗沙司他转换为每月一次培莫沙肽可有效维持DD-CKD患者的Hb水平。
培莫沙肽治疗移植后贫血优于罗沙司他，合并感染者中疗效更突出[4]
● 方法
这项单中心回顾性队列研究中，63例连续移植后贫血（PTA）患者根据医生判断接受皮下注射培莫沙肽4 mg每4周一次（n=27）或口服罗沙司他100–150 mg每周3次（n=36）并根据血红蛋白水平调整剂量。旨在比较两种药物用于PTA管理的效果。
● 结果
尽管培莫沙肽组基线Hb和eGFR更低，但两组的Hb均稳步升高。主要结局——3个月时Hb变化百分比——培莫沙肽组显著更高（33.0±16.8% vs 23.8±11.2%；P=0.014）。这一优势在合并活动性感染的患者中更为突出（41.3±13.9% vs 17.5±14.9%；P=0.006）。
多变量线性回归在调整治疗分配、年龄、BMI、基线Hb、基线eGFR、白蛋白、基线蛋白尿、转铁蛋白和感染状态后，证实治疗分配是血红蛋白反应的独立预测因素。
两组移植物功能保持稳定，未报告治疗相关不良事件。
● 结论
在PTA患者中，培莫沙肽在短期Hb纠正方面优于罗沙司他，尤其是在合并感染的患者中。
以上系列研究分别从透析人群、非透析经治转换人群、肾移植后贫血以及基础机制层面，补充了培莫沙肽的临床循证依据。未来翰森制药将持续挖掘验证其临床价值，为不同阶段 CKD 肾性贫血、不同既往用药背景患者，提供更多新的治疗。
参考文献：
[1]https://www.asn-online.org/education/kidneyweek/2026/program-abstract.aspx?controlId=4556060
[2]https://www.asn-online.org/education/kidneyweek/2026/program-abstract.aspx?controlId=4557915
[3]https://www.asn-online.org/education/kidneyweek/2026/program-abstract.aspx?controlId=4556054
[4]https://www.asn-online.org/education/kidneyweek/2026/program-abstract.aspx?controlId=4555239
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