2025年5月30日，翰森制药集团有限公司（以下简称“翰森制药”，03692.HK）宣布，昕越®（伊奈利珠单抗注射液）第三项上市许可申请（BLA）获国家药品监督管理局（NMPA）受理，用于治疗全身型重症肌无力(gMG)成人患者。
此次昕越®新适应症上市申请获受理是基于其全球关键性Ⅲ期试验MINT的积极结果。MINT研究结果显示，伊奈利珠单抗在治疗AChR+和MuSK+重症肌无力患者中具有临床意义和统计学显著疗效。相关研究结果已先后发表于《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine)[1]，以及2025年美国神经病学会（AAN）年会的最新突破性口头报告环节[2]。
MINT研究介绍
MINT试验（NCT04524273）是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行分组Ⅲ期研究，评估伊奈利珠单抗治疗成人gMG的疗效与安全性。试验纳入238例成人gMG患者，包括190例AChR+患者和48例MuSK+患者。其中MuSK+组随访26周，AChR+组随访52周。
2022年3月，昕越®第一项适应症于中国获批上市，用于抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者的治疗，2023年1月首次被纳入国家医保目录，并于2024年11月成功续约。
2025年3月，昕越®第二项BLA获NMPA受理，用于治疗免疫球蛋白G4相关性疾病（IgG4-RD），该适应症已于2025年2月获NMPA纳入优先审评审批程序。
全身性重症肌无力（gMG）是一种罕见的、慢性B细胞介导的自身免疫性疾病，影响神经肌肉间的通讯，可导致肌肉无力、呼吸困难、吞咽困难以及言语和视力受损[3, 4]。大约85%的重症肌无力患者患有全身性形式，即gMG[5, 6]。
gMG的患病率和发病率在全球范围内正在增加[6]。大约85%的重症肌无力患者可检测到针对乙酰胆碱受体（AChR）的抗体，约7%的患者可检测到针对肌肉特异性激酶（MuSK）的抗体[6]。全球患病率估计为每10万人中有2-36例[8]。该病在年轻女性（20-30岁）和50岁及以上的男性中更为常见[6, 8]。
B细胞在gMG的发病机制中起着核心作用。该病被认为主要由病理性CD19+浆母细胞和浆细胞驱动，这些细胞针对神经肌肉接头中的关键蛋白[3, 4]。
昕越®（伊奈利珠单抗）是靶向CD19 B细胞消耗性抗体。2019年5月，翰森制药与Viela Bio订立许可协议，获得于中国内地、香港、澳门开发及商业化该产品的独家许可（Viela Bio于2021年被Horizon Therapeutics收购，后者于2023年被安进收购）。伊奈利珠单抗分别于2020年、2021年和2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）、日本厚生劳动省（MHLW）和欧洲药品管理局（EMA）上市批准。2022年3月，昕越®获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市，适用于抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者的治疗。2023年1月，昕越®首次被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，并于2024年11月成功续约。2025年3月，昕越®的第二项BLA获NMPA受理，用于治疗免疫球蛋白G4相关性疾病(IgG4-RD)。
翰森制药是中国领先的创新驱动型制药企业，以「持续创新，提高人类生命质量」为使命，重点关注抗肿瘤、抗感染、中枢神经系统、代谢及自身免疫等重大疾病治疗领域。截至目前，公司已上市7款创新药，形成了丰富的产品管线。翰森制药连续多年位居全球制药企业百强、中国医药研发产品线最佳工业企业前3强，是国家重点高新技术企业、国家技术创新示范企业。翰森制药于2019年6月在香港联交所挂牌上市（股票代码：03692.HK）。
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参考文献：
[1]Nowak, RJ, Benatar, M, Ciafaloni, E, et al. A Phase 3 Trial of Inebilizumab in Generalized Myasthenia Gravis. NEW ENGL J MED. 2025; doi: 10.1056/NEJMoa2501561
[2]Nowak R, Phase 3 Myasthenia Gravis Inebilizumab Trial (MINT): Efficacy Data in AChR+ Generalized MG Subpopulation Through Week-52 [Late-breaking oral presentation]. Presented at American Academy of Neurology Annual Meeting (5-9 April 2025).
[3]Yi, J. S., Guptill, J. T., Stathopoulos, P., Nowak, R. J., & O'Connor, K. C. (2018). B cells in the pathophysiology of myasthenia gravis. Muscle Nerve, 57(2):172-184.
[4]Stathopoulos P., Kumar, A., Nowak, R. J., & O'Connor, K. C. (2017). Autoantibody-producing plasmablasts after B cell depletion identified in muscle-specific kinase myasthenia gravis. JCI Insight, 2(17):e94263.
[5]Lazaridis K., & Tzartos, S. J. (2020). Autoantibody Specificities in Myasthenia Gravis; Implications for Improved Diagnostics and Therapeutics. Frontiers in Immunology, 11:212.
[6]Dresser L., Wlodarski, R., Rezania, K., & Soliven, B. (2021). Myasthenia Gravis: Epidemiology, Pathophysiology and Clinical Manifestations. J Clin Med, 10(11):2235.
[7]Hehir, M. K., & Silvestri, N. J. (2018). Generalized myasthenia gravis: classification, clinical presentation, natural history, and epidemiology. Neurologic Clinics, 36:253-60.
[8]Bubuioc, A. M., Kudebayeva, A., Turuspekova, S., Lisnic, V., & Leone, M. A. (2021). The epidemiology of myasthenia gravis. Journal of Medicine and Life, 14(1):7-16.
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