2026年3月27日，翰森制药集团有限公司（以下简称“翰森制药”，03692.HK）宣布，创新药昕越®（伊奈利珠单抗注射液）获国家药品监督管理局（NMPA）签发的药品注册证书，批准增加适应症：本品与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。
全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis,gMG）是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，以骨骼肌波动性无力和易疲劳为特征，可累及眼部、吞咽肌及呼吸肌，严重患者出现呼吸肌无力，因呼吸衰竭而危及生命。
昕越®是靶向CD19的B细胞耗竭剂，在全球关键性Ⅲ期试验MINT研究中显示出对gMG的积极结果：伊奈利珠单抗治疗AChR+和MuSK+重症肌无力患者具有临床意义和统计学显著疗效。相关研究曾先后发表于《新英格兰医学杂志》及2025年美国神经病学会（AAN）年会的最新突破性口头报告。
此前，昕越®已获批用于视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）、免疫球蛋白G4相关性疾病（IgG4-RD）两类罕见病治疗，此次获批gMG为昕越®在中国获批的第三项罕见病适应症。
翰森制药始终关注罕见病群体，尊重生命力量，回应患者对美好生活的期盼。公司持续提升创新疗法的可及性与可负担性，让更多患者受益于全球先进治疗方案，拥抱多彩人生。
伊奈利珠单抗注射液（中国商品名：昕越®）是靶向CD19 B细胞消耗性抗体。2019年5月，翰森制药与Viela Bio订立许可协议，获得于中国内地、香港、澳门开发及商业化该产品的独家许可（Viela Bio于2021年被Horizon Therapeutics收购，后者于2023年被安进收购）。伊奈利珠单抗分别于2020年、2021年和2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）、日本厚生劳动省（MHLW）和欧洲药品管理局（EMA）上市批准。2022年3月，昕越®获NMPA批准在中国上市，适用于抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者的治疗。2023年1月，昕越®首次被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，并于2024年11月成功续约。2025年8月，昕越®的第二项适应症于中国获批，适用于免疫球蛋白G4相关性疾病（IgG4-RD）成人患者。2026年3月，昕越®的第三项适应症于中国获批，与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。
关于MINT研究
伊奈利珠单抗治疗全身型重症肌无力（gMG）的Ⅲ期MINT研究（NCT04524273）显示[1]，伊奈利珠单抗能够显著改善患者的日常生活能力和肌力状况，并且安全性良好。研究纳入了238名AChR或MuSK抗体阳性的gMG患者，随机分配接受伊奈利珠单抗静脉注射或安慰剂治疗。主要终点为第26周MG-ADL评分变化，关键次要终点为QMG评分变化。结果显示，伊奈利珠单抗组在第26周时MG-ADL和QMG评分下降幅度均显著优于安慰剂组。此外，在52周持续治疗下，AChR抗体阳性患者的症状改善效果进一步扩大(MG-ADL评分，与安慰剂的组间差异由26周的1.8分，增加至52周的2.8分)。总体而言，伊奈利珠单抗为gMG患者提供了一种新的有效治疗选择。
重症肌无力（myasthenia gravis, MG）是获得性神经‑肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病，典型临床特征为波动性肌无力和易疲劳。全球患病率约为12.4/10万人。中国MG的发病率约为0.68/10万人，女性略高于男性。大约85%的患者属于全身型重症肌无力（gMG），病情可累及多个肌群，严重影响生活质量[2-3]。
该疾病主要由AChR 和 MuSK 等自身抗体驱动，这些抗体靶向并破坏神经肌肉接头处的关键蛋白质。而CD19+ B 细胞（尤其是浆母细胞和部分浆细胞）是致病抗体的上游生产者。B 细胞在gMG 的发病机制中起核心作用[4-6]。
参考文献：
[1] Nowak R, Benatar M, Ciafaloni E, et al. A phase 3 trial of inebilizumab in generalized myasthenia gravis. N Engl J Med. 2025;392(23):2309-2320.
[2] 中华医学会神经病学分会神经免疫学组.中国重症肌无力诊断和治疗指南(2025版)[J].中华神经科杂志, 2025, 58(07):721-741.DOI:10.3760/cma.j.cn113694-20250120-00041.
[3] Lazaridis K, Tzartos SJ. Autoantibody specificities in myasthenia gravis: implications for improved diagnostics and therapeutics. Front Immunol. 2020;11:212.
[4] Yi JS, Guptill JT, Stathopoulos P, Nowak RJ, O'Connor KC. B cells in the pathophysiology of myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2018;57(2):172-184.
[5] Willcox HN, Newsom-Davis J, Calder LR. Cell types required for anti-acetylcholine receptor antibody synthesis by cultured thymocytes and blood lymphocytes in myasthenia gravis. Clin Exp Immunol. 1984;58:97-106.
[6] Stathopoulos P, Kumar A, Nowak RJ, O'Connor KC. Autoantibody-producing plasmablasts after B cell depletion identified in muscle-specific kinase myasthenia gravis. JCI Insight. 2017;2(17):e94263.
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